幹細胞治療と認知症｜届出37件と、世界で70人という研究の規模

認知症は根本的な治療法が確立していない領域です。そのぶん、新しい治療への期待も大きくなります。

このページでは、認知症を対象とする幹細胞治療の届出の実態と、世界で報告されている臨床研究の規模を確認します。研究があるかどうかではなく、どれだけの規模で何が分かっているのかが判断材料になります。

まず結論｜認知症を対象とする幹細胞治療の届出は37件です

幹細胞を用いる届出1,484件のうち、神経変性疾患・認知症を対象とするものは37件・21機関・6都道府県でした。

※参考：厚生労働省 再生医療等提供機関一覧（治療）2026年8月14日取得、当サイト集計

東京都が22件（59.5%）を占め、届出のある都道府県は6にとどまります。41県には届出がありません。

そして重要な点として、認知症を対象として国内で承認された再生医療等製品は存在しません。届出はすべて自由診療です。

認知症の幹細胞治療の届出37件の内訳

届出の治療名を見ると、この領域はほかと少し様相が異なります。

細胞の由来は脂肪由来22件に対し骨髄由来が13件あります。幹細胞全体では骨髄由来は58件（3.9%）しかないため、この領域は骨髄由来の比率が突出して高いことになります。髄腔内投与を明記した届出もあり、通常の点滴とは異なる投与経路が用いられています。

※参考：厚生労働省 再生医療等提供機関一覧（治療）2026年8月14日取得、当サイト集計

一方で、「神経変性疾患」という広い書き方が多く、アルツハイマー型認知症なのか、レビー小体型なのか、別の疾患なのかは治療名から判別できません。届出の粒度の問題はほかの領域と共通しています。

幹細胞治療と認知症の研究｜系統的レビューが集めたのは5研究・70人

この領域の研究規模を示す資料があります。

2024年にDementia & Neuropsychologia誌へ掲載された系統的レビューは、PubMed・Medline・Embase・Cochrane・CINAHLの5つのデータベースを2023年6月まで検索しました。その結果、1,014件の記録から条件に合致した臨床研究は5件、参加者は合計70人（細胞投与59人、プラセボ11人）でした。

レビューの内容は次のとおりです。

• 細胞の由来、細胞密度、移植部位は研究ごとに異なっていた
• いずれの研究でも安全性の目標は達成された
• 結論は「細胞治療はアルツハイマー病の患者によく忍容される。エビデンスにもとづく臨床上の推奨に到達するには、さらに慎重に計画された無作為化研究が必要」

※参考：A systematic review of clinical efficacy and safety of cell-based therapies in Alzheimer’s disease（Dement Neuropsychol, 2024）

世界中で70人。 これが2023年半ばまでの、認知症に対する細胞治療の臨床研究の規模です。国内の届出37件と比べると、届出のほうが多いという状態になっています。

アルツハイマー病を対象とした第2a相試験が報告していること

その後、より規模の大きい試験が報告されています。

2025年にNature Medicine誌へ掲載された第2a相試験は、軽度アルツハイマー病の患者を米国10施設で登録し、49人を4群に無作為に割り付けました（プラセボ12人、2,500万個1回13人、2,500万個4回13人、1億個4回11人）。他家の骨髄由来間葉系幹細胞（laromestrocel）の点滴投与です。

報告されている結果です。

• 主要評価項目である安全性を達成。 投与後4週以内の治療関連重篤有害事象の発生率は全群で同程度（0%〜9.1%）。輸注関連反応、過敏症、アミロイド関連画像異常の報告なし
• 39週時点で、脳全体の容積減少をプラセボと比べて48.4%抑制（治療群合計、p=0.005）、左海馬で61.9%抑制（p=0.021）
• 認知機能の複合スコアは群2でプラセボとの差0.38（95%信頼区間 −0.06〜0.82）
• 著者の結論は「より大規模な臨床試験が妥当」

※参考：Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial（Nat Med, 2025、NCT05233774）

読むときの注意点として、認知機能の複合スコアの信頼区間は0をまたいでいます。脳容積という画像上の指標では差が出ている一方、認知機能そのものについては、この規模ではまだ確定的なことが言えない、という読み方になります。

パーキンソン病の試験が示した、細胞製剤のばらつきという課題

同じ領域で、細胞治療特有の難しさを示した報告もあります。

2025年にMovement Disorders誌へ掲載された第2相試験は、軽度から中等度のパーキンソン病患者45人を対象に、他家の骨髄由来間葉系幹細胞を体重1kgあたり1,000万個、18週間隔で投与しました。

• 3回投与群では、62週時点で運動症状スコアの5点以上の改善を達成した人の割合がプラセボより多かった（差5.0%、事後確率93.7%）
• 一方、2回投与群はプラセボより成績が悪かった（差−62.4%、事後確率99.9%以上）
• 著者は、この食い違いについて「ロット間のばらつきが臨床効果に影響している可能性を理解するため、今後の研究では機能的な力価試験を行うべき」と述べている

※参考：Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Parkinson’s Disease: A Randomized Trial（Mov Disord, 2025）

投与回数を増やせば効果が上がるという単純な関係ではなく、製造されたロットごとに中身が揃っていない可能性が、臨床試験の結果として現れた例です。細胞は工業製品ではないため、品質管理の水準がそのまま結果に影響します。

この点は、細胞を培養する施設の体制を確認する意味につながります。詳しくは院内CPCと外部委託の記事をご覧ください。

認知症で幹細胞治療を検討する前に確認する4つのこと

1. 保険診療の枠組みを担当医と確認したか 認知症には保険診療の診断・治療の枠組みがあります。まずそちらの見通しを確認する順序になります。

2. 示された研究が、提案されている治療と同じ条件か 上記の試験はいずれも他家の細胞です。国内の届出37件は自家（自分の細胞）で、由来も脂肪または骨髄です。条件が異なります。

3. ご本人の意思確認と同意の取り方 判断能力に影響が及びうる疾患です。誰がどのように同意するのか、中止したい場合にどうするのかを、契約前に確認してください。

4. 投与経路と総額 髄腔内投与など特殊な経路が用いられる場合があります。経路によって費用もリスクも変わります。

確認項目の全体像はクリニックの選び方の記事、投与経路は幹細胞の点滴の記事にまとめています。

注意が必要なケース｜幹細胞治療と認知症

「進行が止まる」と説明された場合。 報告されているのは脳容積の減少が抑えられたという画像上の指標で、進行の停止ではありません。

海外の論文を根拠として示された場合。 他家か自家か、由来はどこか、投与量はいくつかを確認してください。この3点が違えば、目の前の治療の裏づけにはなりません。

ご家族だけで契約を進めようとしている場合。 同意の取り方と中止の条件を、書面で確認してください。

「認知症が治る」と説明された場合。 医療広告ガイドラインは効果を保証する表現を認めていません。

効果の読み方は再生医療の効果の記事で整理しています。

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参考文献

• 厚生労働省「再生医療等提供機関の情報について」
• “A systematic review of clinical efficacy and safety of cell-based therapies in Alzheimer’s disease.” Dement Neuropsychol. 2024（doi:10.1590/1980-5764-DN-2024-0147）
• “Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial.” Nat Med. 2025（doi:10.1038/s41591-025-03559-0、NCT05233774）
• “Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Parkinson’s Disease: A Randomized Trial.” Mov Disord. 2025（doi:10.1002/mds.70028）
• 厚生労働省「医業若しくは歯科医業又は病院若しくは診療所に関する広告等に関する指針（医療広告等ガイドライン）」
• 当サイト独自調査（2026年8月／厚生労働省の届出一覧に掲載された639施設の公式サイトを1件ずつ確認。届出1,484件は治療名の記載で分類）