再生医療の最新情報2026｜世界の臨床試験がどこまで来たか

再生医療の分野では、2025年から2026年にかけて人を対象とした試験の結果が相次いで報告されました。「ついに実用化」といった見出しを目にした方もいると思います。

このページでは、実際にどの論文で何が報告されたのかを原典から確認し、その結果がクリニックで受けられる治療とどれだけ離れているかまで整理します。

まず結論｜再生医療の最新情報は「安全性を確認した段階」に集中しています

2025年以降に報告された主要な試験を並べます。

最も大きな成果が出ている領域ほど、参加者が少ないという関係が見えます。パーキンソン病と1型糖尿病は、失われた細胞そのものを補充する治療で、注目度も高い一方、人数は7〜14人です。

第3相（数百人規模で有効性を確かめる段階）に到達したものは、この一覧にはありません。

再生医療の最新情報①｜パーキンソン病で2本の論文が同時に出た

2025年5月、Nature誌にパーキンソン病を対象とした細胞移植の論文が2本同時に掲載されました。細胞の由来が異なる2つのアプローチです。

iPS細胞由来（京都大学医学部附属病院・第1/2相）

50〜69歳の患者7人に、iPS細胞から作ったドーパミン神経前駆細胞を両側の被殻へ移植した試験です。

• **重篤な有害事象はなし。**軽度から中等度の事象が73件
• MRIで移植片の過剰増殖は認められなかった
• 有効性評価を受けた6人のうち4人でMDS-UPDRS Part III のOFFスコアが改善、5人でONスコアが改善
• 6人平均の変化はOFFで9.5点（20.4%）、ONで4.3点（35.7%）
• ホーン・ヤール重症度は4人で改善
• 被殻の18F-DOPA取り込み（Ki値）が44.7%増加。高用量群でより大きかった

論文の結論は「他家のiPS細胞由来ドーパミン前駆細胞が生着し、ドーパミンを産生し、腫瘍を形成しなかったことを示した。パーキンソン病に対する安全性と臨床的な有益性の可能性を示唆する」というものです。

ヒトES細胞由来（bemdaneprocel・第1相）

凍結保存された既製品型の細胞製剤を、12人の被殻へ両側移植した非盲検試験です。低用量群5人（90万細胞）と高用量群7人（270万細胞）に分かれ、全員が1年間の免疫抑制を受けました。

• 主要目的である安全性と忍容性を1年時点で達成。細胞製剤に関連する有害事象はなし
• 移植18か月後に被殻の18F-DOPA取り込みが増加し、生着を示した
• 高用量群でMDS-UPDRS Part III のOFFスコアが平均23点改善
• 移植片誘発性ジスキネジアは発生しなかった

※参考：Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease／Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease（いずれもNature, 2025）

過去の胎児組織移植では移植片誘発性ジスキネジアが問題になりました。両試験ともそれが起きなかったことは、この分野にとって重要な意味を持ちます。

再生医療の最新情報②｜1型糖尿病で12人中10人がインスリン不要に

2025年9月、New England Journal of Medicine誌に幹細胞由来膵島細胞（zimislecel）の第1-2相試験が掲載されました。

1型糖尿病の患者に、他家の幹細胞から分化させた膵島細胞を門脈内へ1回投与する試験です。全員がグルココルチコイドを含まない免疫抑制療法を併用しました。12か月以上追跡できた14人が解析対象です。

※参考：Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes（N Engl J Med, 2025、NCT04786262）

**死亡が2件報告されている点は見落とせません。**論文自身も結論を「この小規模で短期の研究の結果は、zimislecelが生理的な膵島機能を回復しうるという仮説を支持し、さらなる臨床研究を正当化する」という慎重な表現にとどめています。

なお国内では、糖尿病領域で第1種として届け出られている治療が全国7件あり、すべて同種膵島移植です。この違いは糖尿病の記事で整理しています。

再生医療の最新情報③｜網膜と血小板でも人での報告が出た

加齢黄斑変性（萎縮型）

2025年11月のCell Stem Cell誌は、ヒト死後眼のRPE層から分離した他家のRPE幹細胞由来細胞を評価する第1/2a相試験の成功を取り上げています。萎縮型加齢黄斑変性を対象とするRPE移植の臨床試験は急速に増えており、幹細胞の由来、送達方法、免疫抑制の方法がグループごとに異なる状況です。

iPS細胞由来血小板

2026年7月のStem Cells Translational Medicine誌には、世界初となる他家iPS細胞由来血小板製剤の臨床評価が報告されました。iPS細胞株からc-MYC・BMI1・BCL-XLの3遺伝子を導入して不死化巨核球細胞株を樹立し、そこから血小板を作る手法です。自家輸血での安全性は先行して示されていましたが、他家での応用は未検討でした。

輸血用血小板は保存期間が短く、献血に依存するため供給が不安定になりやすい領域です。治療というより供給の問題を解く方向の応用にあたります。

※参考：RPE replacement therapy for dry AMD（Cell Stem Cell, 2025）／First evidence of the circulation of induced pluripotent stem cell-derived platelets in humans（Stem Cells Transl Med, 2026）

再生医療の最新情報からの考察｜自由診療との距離

ここが最も重要な部分です。これらの成果と、日本のクリニックで受けられる治療の条件を並べます。

※参考：厚生労働省 再生医療等提供機関一覧（治療）2026年8月14日取得、当サイト集計

3つの断絶があります。

1つ目は細胞です。 話題になっている試験はiPS細胞・ES細胞という多能性幹細胞を使い、ドーパミン神経細胞や膵島細胞という特定の細胞に分化させてから移植します。自由診療で使われる脂肪由来の間葉系幹細胞は体性幹細胞で、分化できる範囲が異なります。国内の治療の届出6,770件にiPS細胞・ES細胞を用いるものは0件です。

2つ目は対象疾患です。 試験の対象は、失われた細胞が特定できていて、その細胞を補充する理屈が立つ疾患に限られています。慢性疼痛・美容・疲労回復・アンチエイジングを対象とした同等の試験は、当サイトが確認した範囲では見当たりません。

3つ目は段階です。 すべて第1相または第1/2相で、目的は安全性の確認です。有効性を確かめる大規模試験、承認申請、審査、保険収載という段階が残っています。国内で承認された再生医療等製品は2023年度2件、2024年度2件、2025年度6件と、年に数件の規模です。詳しくは最新研究の記事にまとめています。

したがって、「iPS細胞の研究が進んでいます」という説明と、目の前で提案されている脂肪由来幹細胞の点滴は、別の話ということになります。研究の進展それ自体は事実であり、否定するものではありません。ただ、その進展が目の前の治療の裏づけになるかは別に確認する必要があります。

再生医療の最新情報の考察｜なぜ死亡が2件起きたのか

1型糖尿病の試験で報告された2件の死亡について、論文が書いている内容と、そこから読み取れる構造を分けて整理します。

論文が書いていること

死因は「クリプトコッカス髄膜炎」と「既存の神経認知障害の進行による興奮を伴う重度認知症」の2件です。抄録は死因を記していますが、それぞれが治療に起因すると判定されたかどうかまでは記していません。ここから先は、公開されている他の資料と突き合わせた読み方になります。

クリプトコッカス髄膜炎は、免疫抑制下で起きる代表的な感染症です

クリプトコッカスは環境中にありふれた真菌で、免疫が保たれている人ではふつう発症しません。問題になるのは免疫が抑えられている状態のときです。

臓器移植を受けた患者におけるクリプトコッカス症を扱った総説には、次のように書かれています。

• 臓器移植患者においてよくみられる真菌合併症であり、頻度はアスペルギルス症・カンジダ症に次ぐ
• 移植後1年以内の死亡率は最大27%
• 移植患者では症状が非典型的になることがあり、中枢神経系のクリプトコッカス症を念頭に置いた診断が必要

※参考：Cryptococcosis in solid organ transplant recipients（Curr Opin Infect Dis, 2016）

つまりこれは、細胞そのものの未知の毒性というより、移植医療で以前から知られている合併症の枠に収まる事象です。

なぜ免疫抑制が必要だったのか

投与された膵島細胞が**他人由来（他家）**だからです。他人の細胞を体に入れれば、免疫が異物として攻撃します。それを防がなければ細胞は生着しません。この試験でも参加者全員がグルココルチコイドを含まない免疫抑制療法を併用しています。

同じことはパーキンソン病の2試験にも当てはまります。ヒトES細胞由来のbemdaneprocel試験では、参加者全員が1年間の免疫抑制を受けました。iPS細胞由来の京都大学の試験も他家の細胞を用いています。

**他家細胞を使う限り、免疫抑制はセットで付いてきます。**そして免疫抑制には、感染症のリスクという代償が伴います。

膵島移植には20年の蓄積があります

この構造は新しいものではありません。カナダのエドモントンで1999年から2019年にかけて他家の膵島移植を受けた255人を追跡した研究があります。

※参考：Pancreatic islet transplantation in type 1 diabetes: 20-year experience from a single-centre cohort in Canada（Lancet Diabetes Endocrinol, 2022）

免疫抑制を伴う膵島移植という枠組み自体は20年以上の実績があり、その中での生存率や合併症の傾向は蓄積されています。2025年の試験の新しさは「膵島を幹細胞から作った」点にあり、免疫抑制の必要性と、それに伴うリスクは従来と共通です。

そして対象となった患者はもともと高リスクです

この種の試験の対象になるのは、重症低血糖を繰り返すなど、通常のインスリン治療で管理しきれない1型糖尿病の患者です。健康な人に投与する試験ではありません。母集団の背景リスクが高いことも、結果を読むときの前提になります。

再生医療の最新情報が示すトレードオフ

以上を踏まえると、細胞治療には避けにくい交換条件があることが見えてきます。

「免疫抑制剤を使わない」ことは安全性の長所ですが、有効性の裏づけが薄いこととセットで現れています。

国内の自由診療の届出1,484件は95.6%が自家です。免疫抑制剤を使わないため、今回のような感染症の代償は生じにくい。その一方で、自家の脂肪由来間葉系幹細胞について、第1/2相からその先へ進んだ大規模な試験は当サイトが確認した範囲では見当たりません。

したがって、比較の言い方としては次のようになります。

• 他家の試験で死亡が報告された＝この治療は危険だ、と読むのは正しくありません。免疫抑制という既知の代償を払って、失われた細胞を補充する挑戦をしている段階です
• 自由診療は免疫抑制剤を使わないから安全だ、と読むのも正しくありません。代償を払っていないぶん、狙っている効果の大きさも、その裏づけも異なります

同じ「幹細胞治療」という言葉の中に、払っているリスクの種類が違う2つの医療が入っている、というのがこの2件の死亡から読み取れる構造です。リスクの考え方はリスクと副作用の記事にまとめています。

注意が必要なケース｜再生医療の最新情報を根拠に勧められたとき

「ノーベル賞のiPS細胞技術を使っています」と説明された場合。 治療の届出でiPS細胞を用いるものは0件です。何の細胞を使うのかを確認してください。細胞の種類の違いは幹細胞の種類の記事にまとめています。

「最新の研究で効果が証明されました」と説明された場合。 今回の試験はいずれも安全性が主要評価項目で、参加者は7〜14人です。証明という表現が当てはまる段階ではありません。

海外の論文が示された場合。 他家か自家か、細胞の由来はどこか、免疫抑制剤を使うのかの3点を確認してください。この3点が違えば、論文が実在していても目の前の治療の裏づけにはなりません。効果の読み方は再生医療の効果の記事で整理しています。

「もうすぐ保険適用になる」と説明された場合。 保険収載は個別の製品が承認を経てから決まります。届出にもとづく自由診療がそのまま保険診療に移行する仕組みはありません。

関連記事

• 再生医療の最新研究はどこまで来たか｜2025年度の承認6件から読む
• iPS細胞とは？ES細胞・体性幹細胞との違いと実用化の現在地
• 幹細胞の種類とは？脂肪・骨髄・歯髄の違いと届出1,484件の由来別内訳
• 幹細胞治療と糖尿病｜届出55件と、第1種の膵島移植7件の違い
• 再生医療の効果はどこまで？研究報告の読み方と期待値の持ち方
• 幹細胞治療と認知症｜届出37件と、世界で70人という研究の規模
• 幹細胞治療の効果はいつまで続く？臨床試験の評価時点から読む

参考文献

• “Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease.” Nature. 2025（doi:10.1038/s41586-025-08700-0、jRCT2090220384）
• “Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease.” Nature. 2025（doi:10.1038/s41586-025-08845-y、NCT04802733）
• “Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes.” N Engl J Med. 2025（doi:10.1056/NEJMoa2506549、NCT04786262）
• “RPE replacement therapy for dry AMD-early success in a phase 1/2 clinical trial.” Cell Stem Cell. 2025（doi:10.1016/j.stem.2025.10.007）
• “First evidence of the circulation of induced pluripotent stem cell-derived platelets in humans.” Stem Cells Transl Med. 2026（doi:10.1093/stcltm/szag067）
• “Cryptococcosis in solid organ transplant recipients.” Curr Opin Infect Dis. 2016（doi:10.1097/QCO.0000000000000171）
• “Pancreatic islet transplantation in type 1 diabetes: 20-year experience from a single-centre cohort in Canada.” Lancet Diabetes Endocrinol. 2022（doi:10.1016/S2213-8587(22)00114-0）
• 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構「再生医療等製品に関する情報」
• 厚生労働省「再生医療等提供機関の情報について」
• 臨床研究等提出・公開システム「jRCT」
• 当サイト独自調査（2026年8月／厚生労働省の届出一覧に掲載された639施設の公式サイトを1件ずつ確認。届出1,484件は治療名の記載で分類）