幹細胞治療の届出がない疾患｜多系統萎縮症・難聴・てんかんは0件

当サイトはこれまで、届出件数の多い領域を個別に扱ってきました。このページでは逆に、検索されているのに届出がほとんどない疾患をまとめて確認します。

そして各疾患について、世界でどこまで研究が進んでいるかを原著から並べます。共通する傾向がひとつ見えてきます。

まず結論｜幹細胞治療の届出が0件の疾患が3つあります

厚生労働省の治療の届出6,770件（うち幹細胞を用いるもの1,484件）を検索した結果です。

※参考：厚生労働省 再生医療等提供機関一覧（治療）2026年8月14日取得、当サイト集計

**多系統萎縮症・難聴・てんかんは、6,770件を検索して1件も見つかりませんでした。**これらの疾患で幹細胞治療を案内された場合、その届出が何を対象としているのかを確認する必要があります。

多系統萎縮症の幹細胞治療｜国内0件、海外には無作為化比較試験がある

多系統萎縮症は進行が速く、現時点で進行を止める治療がない疾患です。そのため関心が高い一方、国内の届出は0件です。

海外の研究を確認します。

無作為化比較試験（2012年・Annals of Neurology）

小脳型の多系統萎縮症の患者33人を、自家間葉系幹細胞（1回4,000万個、動脈内および静脈内投与）とプラセボに無作為に割り付け、360日追跡した試験です。

• 幹細胞群のほうがUMSARSの総スコアとPart IIの増加が小さかった（p=0.047、p=0.008）
• 脳のブドウ糖代謝と灰白質密度の低下、前頭葉の認知機能の悪化は、プラセボ群のほうが大きかった
• 治療に直接関連する重篤な有害事象はなかった
• ただし動脈内投与で小さな虚血病変が生じた

系統的レビュー（2026年・Biologics）

7研究・123人を統合したレビューです。有害事象は参加者の65〜70%に生じたものの多くは軽度・一過性で、重篤な幹細胞関連の毒性は報告されていません。ある研究では高用量群のUMSARS進行速度が対照より遅かった（0.40対1.44点/月、p=0.004）と報告されています。

結論は「MSC療法はMSAにおいて神経学的悪化を遅らせる可能性を示す。忍容性は良好で、標準化されたプロトコルとより長い追跡期間を用いた、より大規模で決定的な試験が必要」でした。

※参考：A randomized trial of mesenchymal stem cells in multiple system atrophy（Ann Neurol, 2012）／Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cell Therapy in Multiple System Atrophy: Systematic Review（Biologics, 2026）

**投与経路には注意が必要です。**動脈内投与で虚血病変が報告されている点は、投与経路がリスクを左右するという当サイトの整理と一致します。詳しくは失敗・事故の記事をご覧ください。

クローン病の幹細胞治療｜対照群を置いたら差が消えた例

この領域には、エビデンスの読み方を学ぶうえで最も重要な経過があります。

クローン病の複雑痔瘻に対しては、他家の脂肪由来間葉系幹細胞（darvadstrocel）を局所注射する治療が欧州で用いられてきました。

観察研究のメタ解析（2025年・United European Gastroenterology Journal）

12研究・595人を統合した結果です。

• 6か月時点の臨床的寛解（瘻孔治癒）：68.1%（95%信頼区間 63.4〜72.7）
• 12か月時点：77.2%（95%信頼区間 70.1〜83.8）
• 結論は「観察研究からのエビデンスは、クローン病の複雑痔瘻に対するdarvadstrocelの有効性と安全性を支持する」

数字だけ見れば有望に見えます。

第3相の無作為化二重盲検試験（2026年・Gastroenterology）

同じ治療を、568人を対象にプラセボと比較した試験（ADMIRE CD II）です。両群とも掻爬と内口の閉鎖という処置を受けたうえで、幹細胞またはプラセボが投与されました。

**主要評価項目を達成しませんでした。**副次評価項目（24週時点の臨床的寛解、寛解までの時間）にも有意差はありません。

※参考：Darvadstrocel in Patients With Crohn’s Disease With Complex Perianal Fistulas: The ADMIRE CD II Phase 3 Randomized Trial（Gastroenterology, 2026、NCT03279081）

ここから読み取れること

観察研究では「68.1%が治った」ように見えました。しかし対照群を置くと、プラセボ群も46.3%が寛解していることが分かります。両群が受けた掻爬と内口閉鎖という処置自体が効いていた可能性が高い、という読み方になります。

**「◯%が改善しました」という数字は、対照群がなければ何と比べた結果なのかが分かりません。**これは当サイトが繰り返し書いてきたことの、最も明快な実例です。効果の読み方は再生医療の効果の記事にまとめています。

自閉症スペクトラム症と幹細胞治療｜180人の試験で主要評価項目は未達

国内の届出は5件・5機関です。

第2相無作為化プラセボ対照二重盲検試験（2020年・The Journal of Pediatrics）

2〜7歳の自閉症スペクトラム症の子ども180人を、自家臍帯血（56人）、他家臍帯血（63人）、プラセボ（61人）に割り付け、投与6か月後に評価した試験です。

• 臍帯血の投与は安全で忍容性が良好だった
• 主要評価項目である社会的コミュニケーション（VABS-3の社会性領域）に改善は認められなかった
• 副次評価項目（自閉症症状、語彙）にも改善は認められなかった
• 投与した臍帯血の種類による差も全体としては認められなかった

結論は「単回の臍帯血投与は、社会性の改善や自閉症症状の軽減とは関連していなかった」でした。

※参考：A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder（J Pediatr, 2020）

**この規模で、主要評価項目に改善が出ていません。**お子さんのために検討している方にとって重い情報ですが、判断材料として必要なものだと考えて掲載しています。

AGA・薄毛の幹細胞治療｜届出40件、しかし試験では差が出ていない

届出が最も多いのはこの領域で、40件・38機関・7都道府県です。

無作為化二重盲検試験（2023年・Stem Cell Research & Therapy）

男性型脱毛症を対象に、頭皮を左右に分け、片側に脂肪由来幹細胞の培養上清液、もう片側に生理食塩水を皮内注射し、全員が5%ミノキシジルを1日2回外用した6週間の試験です。

• 6週後、両側とも毛髪数・毛髪密度・平均の太さが有意に増加した
• 軟毛の割合が減り、終毛の割合が増えた
• 治療群間に統計学的な有意差は認められなかった

※参考：Combination of adipose-derived stem cell conditioned media and minoxidil for hair regrowth in male androgenetic alopecia（Stem Cell Res Ther, 2023）

**両側とも改善したのは、両側ともミノキシジルを使っていたからと読めます。**上清液を加えたことによる上乗せは、この試験では確認できませんでした。

なお、この試験で用いられたのは培養上清液であって細胞そのものではありません。上清液は届出対象外として扱われる場合があります。詳しくは上清液のデメリットの記事をご覧ください。

椎間板ヘルニア・腰痛と大腿骨頭壊死の幹細胞治療

椎間板ヘルニア・腰（届出7件・7機関）

椎間板性腰痛に対する椎間板内への生物学的製剤の投与を扱った2022年の系統的レビュー（The Spine Journal）は、3,063件の文献から12研究を選定し、**証拠の質をGRADEで「非常に低い」**と評価しました。間葉系幹細胞を評価した無作為化比較試験は1件のみで、その結果は陰性でした。詳しくは慢性疼痛の記事にまとめています。

大腿骨頭壊死（届出1件）

国内の届出は「自己脂肪由来間葉系幹細胞を用いた骨壊死治療」の1件のみです。全国で1機関しか届け出ていない領域になります。

届出が少ない疾患で幹細胞治療を勧められたときに確認すること

1. 届出番号を確認し、厚生労働省の一覧と照合する — 治療名が「慢性疼痛」など広い書き方になっていて、自分の疾患が含まれるか読み取れない場合があります
2. 示された研究に対照群があるか — クローン病の例のように、対照群の有無で結論が変わります
3. 参加者は何人か — 当サイトが確認した試験は33人から568人まで幅があります
4. 投与経路は何か — 多系統萎縮症の試験では動脈内投与で虚血病変が報告されています
5. 標準的な治療を先に確認したか — いずれの疾患にも、保険診療で受けられる治療の枠組みがあります

確認項目の全体像はクリニックの選び方の記事、受けられない条件は受けられない人の記事をご覧ください。

注意が必要なケース｜届出が少ない疾患と幹細胞治療

「◯%の方が改善しています」と説明された場合。 対照群があるかを確認してください。クローン病の例では、対照群を置くと差が2.4%（有意差なし）になりました。

進行の速い疾患で急ぐよう促された場合。 多系統萎縮症のように進行が速い疾患では、判断を急がされやすくなります。それでも上の5項目は確認できます。

お子さんの治療として勧められた場合。 自閉症の第2相試験（180人）では主要評価項目に改善が認められていません。示された根拠がこの試験より新しく規模の大きいものかを確認してください。

届出が0件の疾患で案内された場合。 その医療機関の届出が何を対象としているのかを、厚生労働省の一覧で照合してください。

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参考文献

• “A randomized trial of mesenchymal stem cells in multiple system atrophy.” Ann Neurol. 2012（doi:10.1002/ana.23612）
• “Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cell Therapy in Multiple System Atrophy: Systematic Review.” Biologics. 2026（doi:10.2147/BTT.S593367）
• “Darvadstrocel in Patients With Crohn’s Disease With Complex Perianal Fistulas: The ADMIRE CD II Phase 3 Randomized Trial.” Gastroenterology. 2026（doi:10.1053/j.gastro.2025.12.033）
• “Darvadstrocel for complex perianal fistulas in Crohn’s disease: A systematic review and meta-analysis.” United European Gastroenterol J. 2025（doi:10.1002/ueg2.12673）
• “A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder.” J Pediatr. 2020（doi:10.1016/j.jpeds.2020.03.011）
• “Combination of adipose-derived stem cell conditioned media and minoxidil for hair regrowth in male androgenetic alopecia.” Stem Cell Res Ther. 2023（doi:10.1186/s13287-023-03440-2）
• “The effectiveness of intradiscal biologic treatments for discogenic low back pain: a systematic review.” Spine J. 2022（doi:10.1016/j.spinee.2021.07.015）
• 厚生労働省「再生医療等提供機関の情報について」
• 当サイト独自調査（2026年8月／厚生労働省の届出一覧に掲載された639施設の公式サイトを1件ずつ確認。届出1,484件は治療名の記載で分類）